25 de junho de 2021 | Notícias e atualizações atuais
Rho Kinase Inhibitor BA-1049 Avançando para CCM.

O medicamento que está sendo desenvolvido pela BioAxone para tratar a CCM foi licenciado para a Neurelis para avançar para os ensaios. Neurelis pretende registrar um novo pedido de medicamento experimental junto ao FDA em 2022. Teremos outro ensaio e outro tratamento potencial!

Leia a declaração da BioAxone

“21 de junho de 2021, 16h15, horário de verão do leste
BOSTON - (BUSINESS WIRE) - BioAxone BioSciences, Inc., uma empresa de biotecnologia comprometida em descobrir e desenvolver medicamentos para necessidades não atendidas de condições neurológicas, anunciou hoje a licença do BA-1049, seu inovador inibidor ROCK2 disponível por via oral que promete ser Um agente terapêutico para o tratamento de malformações cavernosas cerebrais (CCMs), da Neurelis, Inc. CEO da BioAxone, Dra. Lisa McKerracher, observou: “A Neurelis é a parceira ideal para desenvolver BA-1049 porque é uma empresa de neurociência em estágio comercial focada no desenvolvimento e comercialização de terapêuticas para o tratamento de epilepsia e doenças neurológicas órfãs de alta necessidade médica não atendida. ”

"O apoio financeiro e os comentários críticos contribuíram muito para o sucesso de nosso programa BA-1049."
Malformações cavernosas cerebrais, também chamadas de Cavernoma Cerebral, são lesões vasculares benignas que surgem aleatoriamente no cérebro e na médula espinhal que tendem a vazar e sangrar. Existem formas genéticas e espontâneas da doença e, na forma genética, os pacientes desenvolvem lesões múltiplas ao longo da vida. A CCM (cavernoma cerebral) é uma necessidade não atendida, sem drogas farmacológicas para interromper a gênese da lesão ou prevenir o sangramento, e não há nenhum tratamento disponível além da remoção cirúrgica das lesões cerebrais. Os CCMs podem causar derrame, convulsões, paralisia ou outros sintomas neurológicos, dependendo de sua localização no cérebro. O padrão de cuidado é a espera vigilante até que a remoção neurocirúrgica de uma lesão com vazamento seja considerada inevitável. A progressão das lesões individuais é variável e imprevisível, deixando os pacientes incapazes de se preparar ou prevenir a recorrência dos sintomas após o diagnóstico.

Dr. Guy Rouleau, MD, PhD., Recebedor da Ordem do Canadá, Diretor do Montreal Neurological Institute McGill University e membro do Conselho Consultivo Científico da BioAxone disse: “Tenho orgulho de ter contribuído para o desenvolvimento do BA-1049 desde então os primeiros dias do programa BioAxone. Tenho acompanhado o trabalho do Dr. McKerracher na sinalização Rho / ROCK desde a década de 1990, quando ambos éramos novos professores no Departamento de Neurologia e Neurocirurgia da Universidade McGill. Muitos pacientes estão aguardando ansiosamente o desenvolvimento de um medicamento modificador da doença ”.
Dra. Connie Lee, presidente fundadora e CEO da Angioma Alliance, o principal grupo de defesa do paciente declarou “Estamos muito satisfeitos em saber que a BioAxone Biosciences fez parceria com a Neurelis, a empresa privada de biotecnologia em estágio comercial, que avançará no desenvolvimento do BA-1049 para dar esperança aos pacientes com CCM. BA-1049 mostrou uma grande promessa em experimentos pré-clínicos concluídos em colaboração com nossa comunidade de pesquisa. É nosso sonho ver o BA-1049 e outros ativos em estágio pré-clínico avançar para os testes clínicos, um marco importante no caminho para possíveis aprovações regulatórias e no mercado para pacientes que estão esperando por terapias que alteram suas vidas. ” Dra. Lee é mãe de uma filha com múltiplas lesões de CCM.

A BioAxone continuará a desenvolver seu caminho, incluindo um medicamento em estágio clínico (BA-210) e um programa pré-clínico (BA-434) visando a regeneração de axônios para o tratamento de uma lesão na medula espinhal.

A pesquisa para o desenvolvimento de BA-1049 foi apoiada por doações do NIH Small Business Innovation Research. “Somos gratos ao programa NIH SBIR”, disse o Dr. McKerracher. "O apoio financeiro e os comentários críticos contribuíram muito para o sucesso de nosso programa BA-1049."

Sobre a BioAxone BioSciences, Inc
https://www.businesswire.com/news/home/20210621005584/en/BioAxone-BioSciences-Announces-License-of-Cerebral-Cavernous-Malformations-Drug-Candidate-BA-1049-and-Portfolio-of-Rho-Kinase-Inhibitors-to-Neurelis

Leia a declaração de Neurelis
https://www.neurelis.com/neurelis-announces-acquisition-rights-portfolio-new-chemical-entity-nce-compounds-targeting

BA-1049 é um inibidor da Rho quinase como o fasudil e é mais direcionado do que a atorvastatina. A Angioma Alliance desempenhou um grande papel no desenvolvimento deste medicamento, trazendo o CCM à atenção da BioAxone, conectando a empresa com nossos laboratórios acadêmicos e apoiando seus esforços para licenciar o medicamento para uma empresa maior. Uma vez que BA-1049 mostrou um efeito em camundongos criados com mutações CCM, a próxima etapa do medicamento será preencher um novo pedido de medicamento experimental junto ao FDA e passar para os ensaios de Fase I, em que indivíduos saudáveis tomam o medicamento para se certificar de que é seguro. Neurelis tem a capacidade de levar o medicamento adiante dessa maneira.

Fonte: https://www.angioma.org/potential-new-drug-trial-ba-1049/