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O poder dos pacientes nos estudos de história natural e tratamento em doenças incomuns

ACCELERATE: A Patient-Powered Natural History Study Design Enabling Clinical and Therapeutic Discoveries in a Rare Disorder.

Sheila K. Pierson, Johnson S. Khor,Jasira Ziglar et al.
Cell Reports Medicine 1, 100158, December 22, 2020

Esse estudo é um exemplo original de como levantar dados de forma mais ágil e produtiva, em pesquisas de história natural de doenças raras, com a participação de pacientes nas pesquisas.
Pacientes geograficamente dispersos, tratamentos inconsistentes e infraestrutura limitada criam dificuldades à pesquisas em doenças incomuns ou “órfãs”.
Os autores desse estudo demonstraram como o desenho empoderador de pacientes pode desafiar essas dificuldades em pesquisas, com o exemplo desse estudo na Doença de Castleman (uma rara desordem hematológica).

ACCELERATE foi um estudo de registro de história natural que incluiu um braço com tradicional levantamento de dados feito apenas por médicos assistentes e outro braço empoderado por pacientes, permitindo-lhes contribuir diretamente para coleta de dados médicos e amostras biológicas.
Com esse desenho o estudo conseguiu alocação de pacientes e dados em 2 anos, quando havia sido programado para 5 anos.
A média de 683 dados clínicos, laboratoriais e de imagens foi capturada por/paciente no braço feito por pacientes comparado à media de 37 dados no braço reportado por médicos.
Tais dados foram importantes ao revelar características de subgrupos, identificar terapias off-label, guidelines de suporte e, principalmente, serem usados em 17 estudos clínicos e translacionais.
A possibilidade de ser concretizado demonstrou que tal desenho de pesquisa de dados pode ser efetivo para coletar história natural, dados e amostras biológicas e prover infraestrutura crítica para pesquisas.

Cavernoma