Estudo REC-994 Sycamore da Recursion
O estudo da Recursion está na Fase 2, com a intenção de inscrever 60 pacientes adultos sintomáticos, nos EUA, para determinar se o medicamento é seguro para pacientes com CCM e se há efeito suficiente na redução dos sintomas e na estabilização das lesões para justificar um estudo expandido.

Atualmente, existem centros médicos para alocação dos pacientes (Naquele país). Para saber mais sobre o estudo, visite a página REC-994 na seção Pesquisa e Ensaios Clínicos do site da Alliance To Cure.

Estudo de Propranolol
Os resultados do estudo de Fase 2 do propranolol foram publicados na revista Lancet Neurology em novembro. Este foi um pequeno estudo de 2 anos com 79 pacientes adultos com CCM familiar em vários locais na Itália. O estudo demonstrou que o propranolol parece seguro para nossos pacientes. Os resultados do estudo também parecem indicar que o propranolol retarda o desenvolvimento de novas lesões na CCM familiar. Este estudo está buscando financiamento para expandir para que possamos ter uma resposta mais definitiva sobre a eficácia do medicamento.

Estudo de Atorvastatina
Este é um estudo de um único local de adultos com uma hemorragia CCM recente sendo conduzido na Universidade de Chicago. O estudo está tentando determinar se a atorvastatina (em doses relativamente altas) é segura para nossos pacientes e se mostra sinais de redução da chance de hemorragias adicionais. O estudo concluiu a inscrição em 2022 e espera-se que os participantes permaneçam na medicação por dois anos. Os resultados provisórios de segurança devem ser publicados nos próximos meses, com resultados finais em 2024.

Estudo Neurelis NRL-1049
Neurelis recebeu a aprovação de Investigational New Drug (IND) da Food and Drug Administration para seu inibidor de ROCK, NRL-1049. Se você é membro há alguns anos, deve se lembrar que este medicamento foi desenvolvido pela BioAxone especificamente para CCM e chamado BA-1049. Neurelis agora levará o medicamento adiante em ensaios clínicos. A aprovação do IND significa que Neurelis pode iniciar um estudo de Fase 1, testando o medicamento em adultos saudáveis.

Estudo CARE
No Reino Unido e na Irlanda, um estudo comparando cirurgia, radiocirurgia e padrão de tratamento (sem cirurgia) está aberto à inscrições. O estudo está muito próximo de sua meta
de 60 pacientes e seu prazo de inscrição até fins de abril. O estudo completo, se viável, visa responder à questão de qual tratamento é o melhor para os pacientes e em quais circunstâncias.

Estudos Adicionais Buscando Financiamento
Os pesquisadores estão entusiasmados com o potencial da rapamicina em dose baixa como tratamento para lesões agressivas e receberam a aprovação do FDA para iniciar um estudo. No entanto, o financiamento ainda não foi garantido. No Reino Unido, fala-se em iniciar um teste com aspirina em baixa dosagem para prevenir hemorragias com a hipótese de que a hemorragia resulta de trombose nas anomalias venosas associadas aos cavernomas ISOLADOS, descrita em alguns artigos recentes. Finalmente, espera-se encontrar financiamento para testes expandidos de atorvastatina e propranolol e, talvez, uso combinado dos dois. Alguns desses estudos podem ser realizados usando uma estrutura de estudos em plataforma na qual vários estudos internacionais utilizam o mesmo grupo de placebo.

Importante: Esse texto foi destinado aos pacientes com cavernoma cerebral residente nos EUA, Reino Unido e Irlanda, mas, por sua relevância achamos importante divulgar aos pacientes Brasileiros.

Fonte: Angioma Alliance Newsletter Março 2023