Os chamados estudos randomizados, ou ensaio clínicos, são a melhor forma de se obter evidências médicas sólidas para eficácia de um novo tratamento assim como seus efeitos colaterais ou a sua ineficácia.

O mundo percebeu recentemente em sua pandemia da COVID 19 como as vacinas, feitas em tempo recorde, conseguiram mudar a rota da doença. Os estudos que garantiram a sua eficácia para que pudessem ser aplicadas em larga escala foram randomizados.

O padrão-ouro para tais estudos chama-se Estudo Randomizado, Prospectivo, Controlado e Duplo-Cego. Isso significa um estudo com pacientes com a mesma doença (por ex. cavernoma cerebral), submetidos à uma nova medicação, acompanhados de um ponto no tempo para o futuro.

A população a ser testada é dividida em duas, uma que receberá medicação e outra que receberá o placebo (pílula, comprimido, ou injeção), idêntico em aparência à medicação testada. As condições que definem o estudo como randomizado e duplo-cego  significam que nem o médico nem o paciente saberão quem recebe o medicamento ou quem recebe o placebo.

Um comitê de especialistas coordena as atividades do estudo, e sua análise interina, de forma a garantir o bom andamento, controle de potenciais efeitos colaterais e eficácia de um estudo desse tipo.

 Tais estudos tipicamente começam com os de tipo I, para avaliar os riscos da medicação pois até então apenas estudos pré-clínicos (em animais) foram feitos, a não ser que estejamos testando um medicamento já existente, de uso por longo tempo na população humana e já sejam conhecidos seus efeitos colaterais.

Entretanto, como o desenho dessa fase inclui também comparação, embora com amostra (número de pacientes) pequena, pode-se tentar verificar se existe eficácia nessa fase. O Estudo fase II já testará a eficácia do medicamento, com número pequeno de participantes. Se a eficácia for comprovada após análise rigorosa, de toda a comunidade científica dedicada à doença em questão, verifica-se a viabilidade de realizar o teste fundamental, que é o Estudo Randomizado Fase III, com amostra muito maior e, se possível, multicêntrico, para ser validado em toda população mundial.

A amostra populacional grande de um Estudo Randomizado Fase III é essencial para diminuir o erro de associar o um efeito à uma medicação testada e definir se uma medicação funciona de fato.

Amostra grande é a única, e mais importante, forma de minimizar esse tipo de erro, além de custos financeiros e emocionais de um estudo desse tipo.

O novo Registro da Aliança Cavernoma Brasil, será um instrumento essencial para termos, no Brasil, a capacidade de reunir um número de pacientes grande e padronizado o suficiente com outras Alianças no mundo, de forma a fazer um Estudo Randomizado bem feito.

O Estudo será feito tão logo uma medicação seja convincente o suficiente, através de rigorosa análise de estudos Fase II demonstrando  que será muito promissora e com efeitos colaterais menores para seu uso crônico. 

Jorge Marcondes

Comitê Científico do Instituto de Pesquisas e Desenvolvimento Social

Aliança Cavernoma Brasil