Em 13 de Junho de 2023
A pequena molécula chamada REC-994, da empresa Recursion Pharmaceuticals é a primeira candidata terapêutica, com base industrial, a fazer a Fase II de um ensaio clínico para tratamento de cavernoma cerebral MCC). Nos EUA existem aproximadamente 360.000 pacientes sintomáticos devido à doença.

SALT LAKE CITY, 13 de junho de 2023 (GLOBE NEWSWIRE)
A empresa Recursion Pharmaceuticals anunciou que já terminou a alocação total de pacientes para a Fase II do Estudo SYCAMORE, ensaio clínico avaliando a droga REC-994, como potencial medicação, com disponibilidade oral, para o tratamento de MCC.
A Fase II do ensaio clínico foi desenhada como estudo multicêntrico,randomizada, duplo-cego, controlado por placebo, para segurança, eficácia e farmacocinética de REC-994. Os objeitovs secundários serão eficácia que inclui clínico e paciente “reported outcomes”, resposta de evolução de imagem de lesões (número, tamanho, taxa de mudanças), impacto de hemorragias agudas assim como biomarcadores exploratórios.
Sobre REC-994
REC-99 é uma pequena molécula oralmente disponível, “limpadora de superóxidos”, desenvolvida para tratamento de MCC. Demonstrou boa tolerabilidade na Fase I em doses ascendentes e em trials com voluntários saudáveis que a Recursion conduziu e ser possível seu uso crônico. Recebeu a designação de Orphan Drug para MCC pela Food and DRug Admnistration e Comissão Européia.

Sobre Malformação Cavernosa Cerebral
MCC é doença neurovascular causada por mutações somáticas ou hereditárias em um dos três genes envolvidos na função endotelial CCM1, CCM2 ou CCM3. Aproximadamente 360.000 pacientes nos EUA e Europa são impactados por MCC sintomático, onde aproximadamente 20% apresentam a forma familiar de MCC herdada pelo padrão autossômico dominante, ligado à múltiplas gerações da doença impactantes nas famílias afetadas.
Aproximadamente 25% dos indivíduos afetados são crianças. A doença pode afetar o cérebro e a medula dos pacientes com risco substancial para crises convulsivas, cefaleia, deficiência neurológica progressiva e potenciais hemorragias cerebrais podendo ser fatais.
Os tratamentos atuais não-medicamentosos são microcirurgia e radiocirurgia, embora nem todos os pacientes possam ser tratados por esses métodos e efeitos colaterais possam limitar a efetividade de tais método. Até o momento não existe tratamento farmacológico aprovado que afete a propensidade dessas lesões sangrarem, crescerem ou induzir outros sintomas.

Sobre a Recursion
É uma empresa de biotecnologia via decodificação biológica para industrialização de descobertas de drogas. A Recursion OS é plataforma que feita através de diversas tecnologias para expansão de uma das maiores base de dados químicos e biológicos proprietários do mundo. Utiliza algoritmos sofisticados de machine-learning para destilar sua base de dados a partir de de trilhões de relações biológicas e químicas. Ao usar essa tecnologia e com um dos mais poderosos supercomputadores do mundo Recursion une tecnologia, biologia e química para avanços médicos. A base da empresa encontra-se em Salt Lake City - EUA, onde é a membro fundadora da BioHive, um coletivo de indústrias para ciências de Utah.

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Recursion Pharmaceuticals