Ao ler a carta que Connie Lee publicou no site www.angiomaalliance.org percebi que precisava fazer esta carta chegar a todos os pacientes com cavernoma aqui no Brasil.
Por isso resolvi traduzir e publicar.
NOSSA ESPERANÇA É MAIOR QUE NOSSAS DIFICULDADES

Progresso em direção à cura: uma carta da nossa CEO
30 de novembro de 2021

NOTÍCIAS E ATUTALIZAÇÕES

Caro amigo da Angioma Alliance,

Gostaria de compartilhar com vocês as notícias das últimas semanas e o que a Angioma Alliance está fazendo para acelerar a cura à medida que avançamos para 2022.

Fizemos o nosso Encontro Científico Internacional EM CCM – Malformação Cavernosa Cerebral em Novembro de 2021.

Este encontro reuniu mais de 200 cientistas dos 5 continentes que estavam focados em compreender e encontrar curas para Cavernoma Cerebral. Durante 2 dias, eles compartilharam pesquisas não publicadas e discutiram as próximas etapas para seguir em frente. O encontro novamente foi virtual - não o ideal, mas ainda assim muito produtivo.

Quero compartilhar um resultado importante como um exemplo do papel crítico da Angioma Alliance em acelerar a cura. Para estudar o Cavernoma, os laboratórios de pesquisa criam uma miríade de ratos geneticamente modificados. Alguns ratos são criados com alterações que se assemelham a pessoas com mutações genéticas CCM1, CCM2 ou CCM3. Mais recentemente, alguns ratos foram criados para se parecerem com pessoas com formas esporádicas da doença. Os ratos são manipulados de várias maneiras para responder a perguntas específicas. Por exemplo, alguns são induzidos a formar muitas lesões precocemente, enquanto outros não começam a formar lesões até a idade adulta. Em suma, agora temos muitos ratos que reproduzem a doença humana ao ponto de serem um bom modelo para testes de drogas.
Honestamente, temos também muitos ratos. E ter muitos ratos dificulta comparar os resultados entre vários laboratórios.


Ser capaz de comparar os resultados de um teste de droga em camundongo com outro é necessário para determinar quais medicamentos estão funcionando melhor para parar a hemorragia ou regredir lesões e devem ser transferidos para testes em humanos.

Precisamos de um estudo comparativo com ratos - vários medicamentos testados no mesmo rato - para descobrir quais medicamentos devem ser desenvolvidos. Idealmente, esse experimento deve ser repetido em alguns modelos de camundongos selecionados para garantir que um medicamento possa funcionar para todas as formas da doença. Este não é um experimento que o National Institutes of Health irá financiar, e não há um laboratório que tenha capacidade em suas instalações de ratos para realizar todo o trabalho necessário.

Em nosso Encontro Científico, a Angioma Alliance propôs e ofereceu a convocação de um grupo de trabalho colaborativo internacional de camundongos com Cavernoma. O grupo de trabalho consistiria em laboratórios interessados em participar de um estudo comparativo com ratos que poderia incluir todos os 12 laboratórios com modelos de ratos em todo o mundo. A ideia foi abraçada com entusiasmo pelos cientistas presentes, e agora estamos no processo de organização de um comitê completo e de reuniões.

Assim que o comitê concordar com os modelos de camundongos, a tecnologia para reproduzí-los pode ser transferida dos laboratórios originais que desenvolveram os modelos para todos os grupos para permitir que muitos medicamentos sejam testados rapidamente. Essa colaboração e compartilhamento de recursos seriam disruptivos e revolucionários e deveriam economizar anos.

Quando apelamos a você durante nossa Celebração da Aceleração da Cura Juntos em agosto, mencionamos o levantamento de fundos para os últimos experimentos necessários antes dos testes em humanos - estudos comparativos em camundongos são um exemplo desse tipo de experimento. Por sua causa, temos US $ 200.000 para investir nesse esforço, o que é um bom começo. Esperamos que o dinheiro inicial que você deu atraia a filantropia necessária para mover este esforço de um milhão de dólares do conceito à realidade. Angioma Alliance é a única entidade que pode reunir este grupo de trabalho internacional, e nós somos os únicos que podemos reunir um pacote de financiamento.

Enfrentando desafios difíceis
Quais são os outros grandes desafios que sua doação está permitindo que a Angioma Alliance enfrente?

• Estamos trabalhando para restringir a lista de medicamentos em consideração àqueles com maior potencial biológico e comercial. Estamos abordando potenciais parceiros da indústria farmacêutica para fazer parceria conosco e com os principais laboratórios de pesquisa em Cavernoma.
• Estamos acelerando o desenvolvimento dos Centros Clínicos em Cavernoma com a contratação de uma pessoa da equipe de Assuntos Médicos. Precisamos expandir o atendimento especializado e criar uma rede robusta e acessível para testes.
• Estamos envolvidos em uma grande expansão de nosso Banco de DNA / Tecidos para incluir outros tipos de amostras, como plasma, que são necessários para desenvolver testes diagnósticos e preditivos baratos.
• Estamos enfrentando o desafio de medir os resultados dos ensaios clínicos, trabalhando para desenvolver o CCM Health-Index. Esta pesquisa científica específica do CCM será submetida ao FDA como uma medida de desfecho primário para ensaios clínicos, permitindo que experiências não capturadas na ressonância magnética sejam levadas em consideração.
• Somos os únicos que podemos resolver o problema do recrutamento de pacientes. A maioria dos Estudos Clínicos falha devido à falta de participação, mas prometemos evitar que isso aconteça conosco. Para fazer isso, continuamos a hospedar e expandir o maior registro de pacientes do mundo. Apoiamos nossas famílias e as mantemos informadas e engajadas. Temos um alcance amplo e dedicado a grupos carentes por meio de nosso projeto Quebrando Barreiras e por meio de nosso trabalho contínuo com as pessoas afetadas pela Mutação Hispânica Comum. Os ensaios de tratamento precisam de todos!

Nossa carta de final de ano evoluiu ao longo dos anos para incluir atividades que eu não poderia ter imaginado, mas continuamos sendo uma comunidade unida que se preocupa profundamente uns com os outros. Tem sido um ano desafiador para muitos de nossos membros que perderam entes queridos para o COVID ou para o CCM. Nosso coração está com essas famílias em sua tristeza e nós as abraçamos.

Em 2022, Angioma Alliance entrará no 20 º ano. Será um ano de foco e ação à medida que começamos a cumprir a promessa dos 20 anos anteriores. Durante esta temporada de doações, junte-se a nós para garantir que a promessa de curas aceleradas seja mantida, fazendo uma doação de final de ano dedutível de impostos em Angioma.org/Donate .
Obrigado pelo seu apoio durante este ano incomum e pela confiança que você depositou em nós. Encontraremos a cura juntos.

Com gratidão,

Connie Lee, Psy.D.
Presidente e CEO